Thành công trong điều trị mù lòa bẩm sinh di truyền

Các nhà khoa học đã tìm ra một phương pháp mới để điều trị bệnh mù lòa bẩm sinh di truyền, mang lại cho bệnh nhân niềm hy vọng về một tương lai tươi sáng hơn.

Các nhà nghiên cứu thuộc trường Đại học Y Pennsylvania, Mỹ đã sử dụng liệu pháp gen điều trị cho 12 bệnh nhân bị bệnh mù lòa bẩm sinh LCA (Leber congenital amaurosis ), một bệnh mắt nặng và hiếm gặp có thể do ít nhất 13 đột biến gen gây ra. Thị lực của tất cả 12 bệnh nhân đã được cải thiện sau khi điều trị và co đồng tử tăng ít nhất 100 lần khi tiếp xúc với ánh sáng.

Trong nghiên cứu này, các bác sĩ tiêm trực tiếp một virus mang đột biến gen vào mắtcó thị lực kém nhất. 12 bệnh nhân có tuổi từ 8 đến 44 và đều bị LCA.

Các nhà nghiên cứu cho biết; “Tất cả 12 bệnh nhân được điều trị liệu pháp gen ở 1 mắt đều cải thiện chức năng võng mạc. Hiệu quả ổn định trong quá trình theo dõi. Kết quả nghiên cứu ủng hộ giả thuyết đáp ứng với  liệu pháp gen dưới võng mạc phụ thuộc vào mức độ thoái hóa võng mạc, và do đó phụ thuộc vào tuổi của bệnh nhân.”

Thành công trong điều trị bệnh hiếm gặp này là nền tảng để điều trị các bệnh võng mạc khác.