Tags:
Bé trai mắc bệnh hiểm may mắn được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới
GĐXH - May mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.
Ngày 15/5, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh (Phó Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử) cho biết cách đây 2 năm, Bệnh viện Nhi Trung ương đã cứu sống bệnh nhi Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh) bị mắc bệnh Teo cơ tủy nhờ loại thuốc có tên Zolgensma. Đây là loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá lên đến 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều. Thuốc được dùng một liều duy nhất trong đời.
Các bác sĩ cho biết, Zolgensma là một liệu pháp gene dựa trên vector virus liên quan được chỉ định để điều trị bệnh nhi dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là loại bệnh hiếm gặp, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.
Để điều trị căn bệnh quái ác này, các bác sĩ trên thế giới sẽ sử dụng biện pháp thay thế gene – Zolgensma. Tuy nhiên, liệu pháp này là một giấc mơ đối với phần lớn các các bệnh nhân Việt Nam bởi chi phí quá cao.
Thuốc Zolgensma
Và rất may mắn, Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc trúng miễn phí bằng cách gửi mã số đến chương trình bốc thăm của công ty Avexis (thuộc Novartis - tập đoàn dược phẩm toàn cầu, có trụ sở chính tại Thụy Sĩ). Đây là một phần trong Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis mà Bệnh viện Nhi Trung ương tham gia.
Theo đó, cứ đều đặn 2 tuần 1 lần, bệnh viện lại gửi mã số bệnh nhân đến chương trình để tham gia bốc thăm với hi vọng một ngày nào đó sẽ may mắn trúng thưởng lọ thuốc đắt nhất thế giới. Với hình thức bốc thăm ngẫu nhiên này, bệnh nhân nào được bốc trúng sẽ được tặng thuốc.
Và may mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.
Theo thông tin từ Bệnh viện Nhi Trung ương, 9h30 ngày 10/02/2021, 1 ngày sau khi liều thuốc thần kì về tới bệnh viện, liệu pháp Zolgensma đã được cẩn thận đưa vào cơ thể của cháu Kiệt.
Quá trình diễn ra trong 1 giờ đồng hồ dưới sự giám sát chặt chẽ về chuyên môn của đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng của Trung tâm Sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm và các dược sĩ.
“Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe của cháu bé bị ảnh hưởng mà hơn liều thuốc duy nhất có thể trở thành không hiệu quả” – Bác sĩ, tiến sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử cho hay.
16h ngày 11/02/2021, sau khi đánh giá tình trạng sức khỏe của bé Kiệt ổn định sau khi dùng thuốc, các bác sĩ chuyên khoa chỉ định cho bé xuất viện.
Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh – Trung tâm sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm cho biết, sau khi truyền thuốc, bé Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Sau 06 tháng điều trị, vận động của bé Kiệt có tiến triển vượt bậc: bé có thể tự ngồi một mình, hai chân có thể đung đưa và tự đẩy võng cho mình.
Cho tới nay, ngoài bé Kiệt đã có thêm 08 bệnh nhân SMA dưới 2 tuổi được truyền thuốc Zolgensma. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.
Bình luận (0)
Ý kiến của bạn
Tin liên quan
Muốn giảm cân mà không bị đói? 6 loại hạt này giúp no lâu, kiểm soát cân nặng hiệu quả
Sống khỏe - 12 giờ trướcGĐXH - Giảm cân không có nghĩa là phải nhịn ăn hay cắt bỏ hoàn toàn chất béo. Một số loại hạt quen thuộc, giàu chất xơ và chất béo lành mạnh có thể giúp no lâu, hạn chế cơn thèm ăn và hỗ trợ kiểm soát cân nặng nếu dùng đúng cách. Dưới đây là 6 loại hạt được chuyên gia dinh dưỡng khuyến nghị nên bổ sung khi muốn giảm cân an toàn.
Chuyên gia cảnh báo: Chế phẩm nha khoa chứa thạch tín khó phát hiện có thể gây hoại tử, tăng nguy cơ ung thư
Y tế - 17 giờ trướcGĐXH - Thạch tín – chất độc từng bị loại bỏ khỏi nha khoa hiện đại vẫn âm thầm xuất hiện trong một số chế phẩm điều trị răng miệng trôi nổi. Việc sử dụng các sản phẩm này không chỉ gây hoại tử lợi, xương hàm mà còn tiềm ẩn nguy cơ ngộ độc mạn tính và ung thư nếu phơi nhiễm kéo dài.
Người phụ nữ 75 tuổi gặp nạn thương tâm, nguy cơ mất chức năng vận động do bị chó tấn công
Y tế - 2 ngày trướcGĐXH - Bác sĩ cho biết, tổn thương do súc vật cắn là tổn thương đặc biệt nguy hiểm do vết thương thường bẩn, dập nát, vi khuẩn dễ xâm nhập sâu vào mô, gân, xương và cơ.
Uống thuốc giảm đau vai gáy, người đàn ông nhập viện gấp vì một sai sót nhiều người Việt mắc phải
Y tế - 4 ngày trướcGĐXH - Uống thuốc giảm đau nhức vùng vai gáy chơi thể thao, người bệnh phải nhập viện gấp vì uống nguyên cả lớp vỏ bọc bên ngoài.
Người đàn ông bị thủng ruột vì một sai lầm nhiều người Việt mắc phải
Y tế - 5 ngày trướcGĐXH - Người bệnh bị thủng ruột non do dị vật tăm tre có thói quen ngậm tăm sau khi ăn và cả khi đi ngủ.
Đau đầu sau 2 ngày bị tai nạn, nam sinh đi khám phát hiện chấn thương sọ não
Y tế - 6 ngày trướcGĐXH - Dù vẫn tỉnh táo sau tai nạn giao thông, nam thanh niên 21 tuổi nhập viện muộn với biểu hiện đau đầu kéo dài, các bác sĩ phát hiện do chấn thương sọ não.
WHO ra khuyến cáo mới về virus Nipah
Y tế - 6 ngày trướcVirus Nipah có nguồn gốc động vật nhưng có thể lây sang người, chưa có thuốc đặc hiệu hoặc vaccine phòng, cần dựa vào chăm sóc sớm để cải thiện khả năng sống sót.
Bộ Y tế yêu cầu siết chặt an toàn thực phẩm phòng bệnh do vi rút Nipah
Y tế - 1 tuần trướcGĐXH - Bệnh lây truyền chủ yếu từ động vật sang người (dơi, gia súc, vật nuôi), hoặc cũng có thể truyền qua tiếp xúc với vật phẩm, thực phẩm bị nhiễm virus và cũng có thể lây truyền từ người sang người.
Ninh Bình: Cứu sống trẻ sinh non nguy kịch do đẻ rơi tại nhà, cắt dây rốn bằng dao lam
Y tế - 1 tuần trướcGĐXH - Bệnh viện Sản Nhi tỉnh Ninh Bình vừa tiếp nhận, điều trị thành công một trẻ sinh non trong tình trạng nguy kịch do đẻ rơi tại nhà, bị suy hô hấp, nguy cơ nhiễm trùng huyết và uốn ván rốn sau khi người thân cắt dây rốn bằng dao lam.
Nghẹt thở cứu sản phụ nguy kịch do tiền sản giật nặng tại Ninh Bình
Y tế - 1 tuần trướcGĐXH - Một sản phụ mang thai 38 tuần tại Ninh Bình rơi vào tình trạng nguy kịch do tiền sản giật nặng, biến chứng suy tim cấp và phù phổi cấp vừa được các bác sĩ Bệnh viện Sản Nhi tỉnh Ninh Bình cấp cứu, phẫu thuật thành công, kịp thời cứu sống cả mẹ và thai nhi.
Nghẹt thở cứu sản phụ nguy kịch do tiền sản giật nặng tại Ninh Bình
Y tếGĐXH - Một sản phụ mang thai 38 tuần tại Ninh Bình rơi vào tình trạng nguy kịch do tiền sản giật nặng, biến chứng suy tim cấp và phù phổi cấp vừa được các bác sĩ Bệnh viện Sản Nhi tỉnh Ninh Bình cấp cứu, phẫu thuật thành công, kịp thời cứu sống cả mẹ và thai nhi.
