Bé trai mắc bệnh hiểm may mắn được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới
GĐXH - May mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.
Ngày 15/5, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh (Phó Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử) cho biết cách đây 2 năm, Bệnh viện Nhi Trung ương đã cứu sống bệnh nhi Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh) bị mắc bệnh Teo cơ tủy nhờ loại thuốc có tên Zolgensma. Đây là loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá lên đến 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều. Thuốc được dùng một liều duy nhất trong đời.
Các bác sĩ cho biết, Zolgensma là một liệu pháp gene dựa trên vector virus liên quan được chỉ định để điều trị bệnh nhi dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là loại bệnh hiếm gặp, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.
Để điều trị căn bệnh quái ác này, các bác sĩ trên thế giới sẽ sử dụng biện pháp thay thế gene – Zolgensma. Tuy nhiên, liệu pháp này là một giấc mơ đối với phần lớn các các bệnh nhân Việt Nam bởi chi phí quá cao.

Thuốc Zolgensma
Và rất may mắn, Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc trúng miễn phí bằng cách gửi mã số đến chương trình bốc thăm của công ty Avexis (thuộc Novartis - tập đoàn dược phẩm toàn cầu, có trụ sở chính tại Thụy Sĩ). Đây là một phần trong Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis mà Bệnh viện Nhi Trung ương tham gia.
Theo đó, cứ đều đặn 2 tuần 1 lần, bệnh viện lại gửi mã số bệnh nhân đến chương trình để tham gia bốc thăm với hi vọng một ngày nào đó sẽ may mắn trúng thưởng lọ thuốc đắt nhất thế giới. Với hình thức bốc thăm ngẫu nhiên này, bệnh nhân nào được bốc trúng sẽ được tặng thuốc.
Và may mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.
Theo thông tin từ Bệnh viện Nhi Trung ương, 9h30 ngày 10/02/2021, 1 ngày sau khi liều thuốc thần kì về tới bệnh viện, liệu pháp Zolgensma đã được cẩn thận đưa vào cơ thể của cháu Kiệt.
Quá trình diễn ra trong 1 giờ đồng hồ dưới sự giám sát chặt chẽ về chuyên môn của đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng của Trung tâm Sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm và các dược sĩ.
“Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe của cháu bé bị ảnh hưởng mà hơn liều thuốc duy nhất có thể trở thành không hiệu quả” – Bác sĩ, tiến sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử cho hay.
16h ngày 11/02/2021, sau khi đánh giá tình trạng sức khỏe của bé Kiệt ổn định sau khi dùng thuốc, các bác sĩ chuyên khoa chỉ định cho bé xuất viện.
Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh – Trung tâm sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm cho biết, sau khi truyền thuốc, bé Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Sau 06 tháng điều trị, vận động của bé Kiệt có tiến triển vượt bậc: bé có thể tự ngồi một mình, hai chân có thể đung đưa và tự đẩy võng cho mình.
Cho tới nay, ngoài bé Kiệt đã có thêm 08 bệnh nhân SMA dưới 2 tuổi được truyền thuốc Zolgensma. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.

20 ngày 'thót tim' bác sĩ bệnh viện miền núi cứu bệnh nhân người nước ngoài đa chấn thương phức tạp
Y tế - 1 ngày trướcBệnh nhân là người nước bạn Lào được chuyển đến BVĐK Mộc Châu trong tình trạng rất năng tiên lượng tử vong cao. Tuy nhiên, sau 20 ngày được các bác sĩ điều trị tích cực đến nay bệnh nhân đã hồi phục và xuất viện.

Cắt hơn 1 mét ruột non để cứu sống bệnh nhi 6 tuổi
Y tế - 2 ngày trướcSau hội chẩn, bệnh nhi được chỉ định phẫu thuật cắt bỏ đoạn ruột non dài hơn 1 mét bị hư tổn.

Cháu bé 14 tuổi bị sốc phản vệ sau khi ăn thịt baba
Y tế - 2 ngày trướcSau khi ăn thịt baba khoảng 15 phút, cháu M. xuất hiện nổi ban mẩn đỏ toàn than, ngứa nhiều, đau bụng, nôn và đại tiện phân lỏng. Lúc này, gia đình có mua thuốc cho trẻ uống nhưng các dấu hiệu không thuyên giảm nên đã chuyển đến bệnh viện cấp cứu.

Choáng với khối u khủng ở môi người phụ nữ suốt nhiều năm liền
Y tế - 3 ngày trướcGĐXH – Bệnh nhân có khối u ở môi khoảng 3 năm nay, tuy nhiên lại không đến bệnh viện khám mà sống thực dưỡng để ngăn chặn sự phát triển khối u.

Cận cảnh bắt sán lá gan đang ngoe nguẩy trong bụng người đàn ông
Y tế - 3 ngày trướcGĐXH - Trong lúc khám nội soi, các bác sĩ phát hiện một con sán lá gan lớn đang bơi ngoe nguẩy trong đường mật của bệnh nhân.

Cô gái 18 tuổi mang khối "u quái", chứa toàn da và tóc
Y tế - 4 ngày trướcGĐXH - Nhập viện trong tình trạng mệt mỏi, đau âm ỉ vùng hạ vị, tiểu khó... Sau khi thăm khám, bệnh nhân được chẩn đoán có khối u buống trứng dạng u quái rất nguy hiểm.

Lý do liên tiếp có nạn nhân ngộ độc khi ăn nấm giống đông trùng hạ thảo
Y tế - 4 ngày trướcChưa đầy một tháng, khoảng 10 người đã nhập viện ở nhiều nơi vì nôn ói, đau bụng, yếu cơ sau khi ăn nấm lạ trong vườn. Người bệnh cho biết đã ăn nấm vì tưởng đào được đông trùng hạ thảo.

Thông tin mới nhất về vụ 3 bố con bị ngạt trong ô tô tại Hải Phòng
Y tế - 4 ngày trướcGĐXH - Thông tin từ Bệnh viện Trung ương quân đội 108, hiện tại tình trạng của 2 bố con ổn định, tiếp tục được theo dõi và ra viện trong thời gian tới.

Mâu thuẫn với gia đình, cô gái 25 tuổi uống thuốc diệt cỏ tự tử
Y tế - 4 ngày trướcGĐXH – Bệnh nhân được đưa đi cấp cứu trong tình trạng bị ngộ độc nặng, nếu không xử trí kịp thời nguy cơ tử vong rất cao.

Xác định được kiểu gene của Enterovirus 71 gây bệnh tay chân miệng nặng
Y tế - 4 ngày trướcTối 5/6, Sở Y tế TP Hồ Chí Minh cho biết, kết quả giải trình tự gene của nhóm nghiên cứu Bệnh viện Nhi Đồng 1 và Bệnh viện Bệnh Nhiệt đới TP Hồ Chí Minh đã xác định B5 là kiểu gene (subgenotype) của Enterovirus 71 (EV71) - tác nhân gây bệnh tay chân miệng nặng ở trẻ em vừa được phát hiện quay trở lại qua các trường hợp nặng tại 3 bệnh viện nhi của Thành phố.

Thông tin mới nhất về vụ 3 bố con bị ngạt trong ô tô tại Hải Phòng
Y tếGĐXH - Thông tin từ Bệnh viện Trung ương quân đội 108, hiện tại tình trạng của 2 bố con ổn định, tiếp tục được theo dõi và ra viện trong thời gian tới.