Hà Nội
23°C / 22-25°C

Bé trai mắc bệnh hiểm may mắn được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới

Thứ ba, 17:21 16/05/2023 | Y tế

GĐXH - May mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.

Ngày 15/5, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh (Phó Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử) cho biết cách đây 2 năm, Bệnh viện Nhi Trung ương đã cứu sống bệnh nhi Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh) bị mắc bệnh Teo cơ tủy nhờ loại thuốc có tên Zolgensma. Đây là loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá lên đến 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều. Thuốc được dùng một liều duy nhất trong đời.

Các bác sĩ cho biết, Zolgensma là một liệu pháp gene dựa trên vector virus liên quan được chỉ định để điều trị bệnh nhi dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là loại bệnh hiếm gặp, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ. 

Để điều trị căn bệnh quái ác này, các bác sĩ trên thế giới sẽ sử dụng biện pháp thay thế gene – Zolgensma. Tuy nhiên, liệu pháp này là một giấc mơ đối với phần lớn các các bệnh nhân Việt Nam bởi chi phí quá cao.

Bé trai mắc bệnh hiểm may mắn được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới - Ảnh 1.

Thuốc Zolgensma

Và rất may mắn, Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc trúng miễn phí bằng cách gửi mã số đến chương trình bốc thăm của công ty Avexis (thuộc Novartis - tập đoàn dược phẩm toàn cầu, có trụ sở chính tại Thụy Sĩ). Đây là một phần trong Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis mà Bệnh viện Nhi Trung ương tham gia.

Theo đó, cứ đều đặn 2 tuần 1 lần, bệnh viện lại gửi mã số bệnh nhân đến chương trình để tham gia bốc thăm với hi vọng một ngày nào đó sẽ may mắn trúng thưởng lọ thuốc đắt nhất thế giới. Với hình thức bốc thăm ngẫu nhiên này, bệnh nhân nào được bốc trúng sẽ được tặng thuốc.

Và may mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.

Theo thông tin từ Bệnh viện Nhi Trung ương, 9h30 ngày 10/02/2021, 1 ngày sau khi liều thuốc thần kì về tới bệnh viện, liệu pháp Zolgensma đã được cẩn thận đưa vào cơ thể của cháu Kiệt.

Quá trình diễn ra trong 1 giờ đồng hồ dưới sự giám sát chặt chẽ về chuyên môn của đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng của Trung tâm Sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm và các dược sĩ.

“Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe của cháu bé bị ảnh hưởng mà hơn liều thuốc duy nhất có thể trở thành không hiệu quả” – Bác sĩ, tiến sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử cho hay.

16h ngày 11/02/2021, sau khi đánh giá tình trạng sức khỏe của bé Kiệt ổn định sau khi dùng thuốc, các bác sĩ chuyên khoa chỉ định cho bé xuất viện.

Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh – Trung tâm sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm cho biết, sau khi truyền thuốc, bé Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Sau 06 tháng điều trị, vận động của bé Kiệt có tiến triển vượt bậc: bé có thể tự ngồi một mình, hai chân có thể đung đưa và tự đẩy võng cho mình.

Cho tới nay, ngoài bé Kiệt đã có thêm 08 bệnh nhân SMA dưới 2 tuổi được truyền thuốc Zolgensma. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.

M.H (th)
Bình luận
Xem thêm bình luận
Ý kiến của bạn
Lý do trường hợp mắc COVID-19 ở Đắk Nông phải lọc máu, thở máy

Lý do trường hợp mắc COVID-19 ở Đắk Nông phải lọc máu, thở máy

Y tế - 3 giờ trước

COVID-19 hiện chưa có biến thể đột biến gene, ở nước ta, COVID-19 đang được định danh bệnh nhóm B (giống bệnh cúm thường). Trường hợp mắc COVID-19 thở máy ở Đắk Nông là người bệnh có nhiều bệnh nền...

Số hóa y tế ở miền núi: Hướng đi khó nhưng là việc phải làm vì người bệnh

Số hóa y tế ở miền núi: Hướng đi khó nhưng là việc phải làm vì người bệnh

Sống khỏe - 14 giờ trước

Điều bất ngờ giữa núi rừng miền núi phía Bắc, không chỉ ở bệnh viện tuyến tỉnh, chuyển đổi số y tế tại Yên Bái đang lan tỏa đến tuyến cơ sở, mở ra hướng đi mới cho các địa phương.

50 phút 'nghẹt thở' cứu sống ngoạn mục cụ bà 70 tuổi ngừng tim giữa chợ

50 phút 'nghẹt thở' cứu sống ngoạn mục cụ bà 70 tuổi ngừng tim giữa chợ

Sống khỏe - 17 giờ trước

Nhờ phản ứng nhanh của người dân, sự hỗ trợ của trạm y tế địa phương và hệ thống báo động đỏ nội viện, bệnh nhân được cấp cứu kịp thời và tim đập trở lại sau 50 phút.

Người phụ nữ ở Hà Nội đi cấp cứu trong đêm sau khi làm điều này để giảm đau đầu

Người phụ nữ ở Hà Nội đi cấp cứu trong đêm sau khi làm điều này để giảm đau đầu

Y tế - 17 giờ trước

GĐXH - Khoảng 30 phút sau khi uống thuốc, người bà T mềm nhũn, tay chân rũ rượi, không kiểm soát được vận động nên được đưa đi cấp cứu.

Người đàn ông chết não hiến tạng giúp 7 người được nối dài cuộc sống

Người đàn ông chết não hiến tạng giúp 7 người được nối dài cuộc sống

Y tế - 21 giờ trước

Từ một người đàn ông chết não sinh sống ở Quảng Ninh đã hiến tạng giúp 7 người được nối dài sự sống. Điều xúc động, trân quý hơn khi vợ của người hiến tạng đang công tác tại Bệnh viện Sản Nhi địa phương này.

Bé gái 19 tháng tuổi đuối nước ngay tại nhà từ vật dụng ít ai ngờ tới

Bé gái 19 tháng tuổi đuối nước ngay tại nhà từ vật dụng ít ai ngờ tới

Y tế - 2 ngày trước

GĐXH - Khi người nhà phát hiện, bé đã rơi vào tình trạng tím tái, ngưng thở do đuối nước nên lập tức được sơ cấp cứu ban đầu rồi đưa đi cấp cứu.

Người phụ nữ 26 tuổi ở Hà Nội bị vỡ ruột thừa, nguy hiểm tính mạng từ 1 sai lầm nhiều người Việt mắc phải

Người phụ nữ 26 tuổi ở Hà Nội bị vỡ ruột thừa, nguy hiểm tính mạng từ 1 sai lầm nhiều người Việt mắc phải

Y tế - 2 ngày trước

GĐXH - Người bệnh đã tự ý dùng thuốc giảm đau dẫn đến việc chậm trễ trong thăm khám, điều trị khiến tình trạng bệnh ngày càng tiến triển nặng, gây viêm phúc mạc do ruột thừa vỡ.

Người đàn ông 57 tuổi ở Hưng Yên sốt kéo dài, liệt hai chân từ nguyên nhân không ngờ

Người đàn ông 57 tuổi ở Hưng Yên sốt kéo dài, liệt hai chân từ nguyên nhân không ngờ

Y tế - 3 ngày trước

GĐXH - Khi đến viện, bệnh nhân sốt cao, vết mổ thấm dịch nhiều, mép vết thương hở, cơ lực hai chân bằng 0, không kiểm soát được tiểu tiện, thể trạng suy kiệt.

Phẫu thuật thành công cho bệnh nhân chấn thương cột sống do tai nạn lao động

Phẫu thuật thành công cho bệnh nhân chấn thương cột sống do tai nạn lao động

Sống khỏe - 4 ngày trước

Bệnh viện Đa khoa tỉnh Ninh Thuận vừa thực hiện thành công ca phẫu thuật cố định cột sống bằng vít qua cuống cho bệnh nhân nam, bị chấn thương do cây dừa đè lên vùng lưng trong một vụ tai nạn lao động.

Đau cổ tay kéo dài, cô gái 23 tuổi bất ngờ phát hiện mắc ung thư

Đau cổ tay kéo dài, cô gái 23 tuổi bất ngờ phát hiện mắc ung thư

Y tế - 4 ngày trước

GĐXH - Bệnh nhân đến viện trong tình trạng khối u lan khắp mặt trước cổ tay, kéo dài ra hai bên, tiến sát khuỷu tay, với kích thước khoảng 12 - 13 cm chiều dài, gần 8 cm chiều ngang và độ dày 5 - 7 cm.

Top