Bé trai mắc bệnh hiểm may mắn được cứu sống bằng loại thuốc đắt nhất thế giới
GĐXH - May mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.
Ngày 15/5, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh (Phó Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử) cho biết cách đây 2 năm, Bệnh viện Nhi Trung ương đã cứu sống bệnh nhi Tuấn Kiệt (11 tháng tuổi, ở Bắc Ninh) bị mắc bệnh Teo cơ tủy nhờ loại thuốc có tên Zolgensma. Đây là loại thuốc đắt nhất thế giới, có giá lên đến 2,1 triệu USD (tương đương khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều. Thuốc được dùng một liều duy nhất trong đời.
Các bác sĩ cho biết, Zolgensma là một liệu pháp gene dựa trên vector virus liên quan được chỉ định để điều trị bệnh nhi dưới 2 tuổi bị teo cơ tủy sống. Đây là loại bệnh hiếm gặp, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ.
Để điều trị căn bệnh quái ác này, các bác sĩ trên thế giới sẽ sử dụng biện pháp thay thế gene – Zolgensma. Tuy nhiên, liệu pháp này là một giấc mơ đối với phần lớn các các bệnh nhân Việt Nam bởi chi phí quá cao.

Thuốc Zolgensma
Và rất may mắn, Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc trúng miễn phí bằng cách gửi mã số đến chương trình bốc thăm của công ty Avexis (thuộc Novartis - tập đoàn dược phẩm toàn cầu, có trụ sở chính tại Thụy Sĩ). Đây là một phần trong Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị với Novartis mà Bệnh viện Nhi Trung ương tham gia.
Theo đó, cứ đều đặn 2 tuần 1 lần, bệnh viện lại gửi mã số bệnh nhân đến chương trình để tham gia bốc thăm với hi vọng một ngày nào đó sẽ may mắn trúng thưởng lọ thuốc đắt nhất thế giới. Với hình thức bốc thăm ngẫu nhiên này, bệnh nhân nào được bốc trúng sẽ được tặng thuốc.
Và may mắn đã thật sự mỉm cười với bệnh nhi Tuấn Kiệt khi Bệnh viện Nhi Trung ương đã bốc thăm trúng được liều thuốc có giá đắt nhất thế giới này.
Theo thông tin từ Bệnh viện Nhi Trung ương, 9h30 ngày 10/02/2021, 1 ngày sau khi liều thuốc thần kì về tới bệnh viện, liệu pháp Zolgensma đã được cẩn thận đưa vào cơ thể của cháu Kiệt.
Quá trình diễn ra trong 1 giờ đồng hồ dưới sự giám sát chặt chẽ về chuyên môn của đội ngũ y bác sĩ, điều dưỡng của Trung tâm Sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm và các dược sĩ.
“Chúng tôi đã phải tính toán rất kỹ lưỡng khi đưa thuốc vào cơ thể bệnh nhi bởi chỉ cần một phút sơ sẩy, không những sức khỏe của cháu bé bị ảnh hưởng mà hơn liều thuốc duy nhất có thể trở thành không hiệu quả” – Bác sĩ, tiến sĩ Vũ Chí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết - Chuyển hóa - Di truyền - Liệu pháp phân tử cho hay.
16h ngày 11/02/2021, sau khi đánh giá tình trạng sức khỏe của bé Kiệt ổn định sau khi dùng thuốc, các bác sĩ chuyên khoa chỉ định cho bé xuất viện.
Tiến sĩ, bác sĩ Nguyễn Ngọc Khánh – Trung tâm sàng lọc sơ sinh và quản lý bệnh hiếm cho biết, sau khi truyền thuốc, bé Tuấn Kiệt được chỉ định các bài tập phục hồi chức năng để hoàn thiện cơ lực và hô hấp. Sau 06 tháng điều trị, vận động của bé Kiệt có tiến triển vượt bậc: bé có thể tự ngồi một mình, hai chân có thể đung đưa và tự đẩy võng cho mình.
Cho tới nay, ngoài bé Kiệt đã có thêm 08 bệnh nhân SMA dưới 2 tuổi được truyền thuốc Zolgensma. Hiện, Viện Nhi Trung ương còn 14 cháu mắc teo cơ tủy đợi thuốc, đang được điều trị triệu chứng để duy trì, hỗ trợ. Bác sĩ Khánh cho hay tỷ lệ trúng rất hiếm, bởi mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.

Bộ Y tế đề nghị các tỉnh, thành mở đợt cao điểm ngăn chặn, phòng chống thuốc, mỹ phẩm, sữa, thực phẩm bảo vệ sức khoẻ giả
Y tế - 16 giờ trướcBộ Y tế đề nghị UBND các tỉnh, thành chỉ đạo các cơ quan chức năng đẩy mạnh kiểm tra, kiểm soát, xử lý nghiêm việc buôn bán, kinh doanh thuốc giả...

Không chỉ người béo, người gầy cũng dễ mắc gan nhiễm mỡ và ung thư gan
Y tế - 1 ngày trướcGan nhiễm mỡ tưởng lành tính nhưng có thể tiến triển âm thầm thành ung thư gan, thậm chí ngay từ giai đoạn đầu.

Phát hiện ung thư từ dấu hiệu chóng mặt
Y tế - 1 ngày trướcUng thư dạ dày ở giai đoạn sớm thường không có triệu chứng rõ ràng nên người bệnh hay nhầm lẫn với các bệnh lý lành tính khác. Khi họ đi khám, bệnh đã tiến triển.

Đơn vị y tế đầu tiên Việt Nam nhận chứng chỉ chẩn đoán hình ảnh tiêu chuẩn quốc tế ISO 15189:2022
Y tế - 1 ngày trướcGĐXH - Ngày 16/5/2025, Bệnh viện Đa khoa MEDLATEC tổ chức Lễ đón nhận chứng chỉ chất lượng ISO 15189:2022, đánh dấu bước ngoặt khi trở thành đơn vị y tế đầu tiên tại Việt Nam đạt chuẩn quốc tế lĩnh vực Chẩn đoán hình ảnh.

Quyết định của bác sĩ cứu chàng trai 'vô danh, ví rỗng'
Y tế - 1 ngày trướcNam thanh niên được người đi đường đưa vào cấp cứu trong tình trạng nguy kịch, dập não. Các bác sĩ đã nhanh chóng can thiệp cho bệnh nhân không có giấy tờ tùy thân, không có tiền còn điện thoại dập nát.

Hai sinh viên vào cấp cứu với hàng chục vết dao đâm
Y tế - 2 ngày trướcHai sinh viên ở TPHCM được đưa vào cấp cứu trong tình trạng nguy kịch với hàng chục vết thương khắp cơ thể. Ê-kíp cấp cứu đã bật báo động đỏ nội viện mổ ngay trong đêm.

Bước tiến quan trọng trong ứng dụng công nghệ 3D vào nghiên cứu, thực hành y khoa
Y tế - 2 ngày trướcGĐXH - Hội Công nghệ 3D Y học Việt Nam được thành lập với sứ mệnh kết nối giới y khoa, kỹ sư, nhà nghiên cứu và doanh nghiệp công nghệ.

Người đàn ông 42 tuổi ở Hà Tĩnh đau đầu dữ dội, sốt cao, rối loạn ý thức, suýt tử vong do nhiễm một loại nấm từ phân chim
Y tế - 2 ngày trướcGĐXH - Bệnh nhân V.Đ.P, 42 tuổi, ở Hà Tĩnh được chuyển đến Bệnh viện Bệnh Nhiệt đới Trung ương trong tình trạng đau đầu dữ dội, nôn vọt, sốt cao kéo dài và rối loạn ý thức.

Cành cây dài hơn 20cm nằm trong lồng ngực cụ bà 95 tuổi suốt hơn 2 năm
Y tế - 2 ngày trướcDị vật là cành cây tro dài hơn 20cm nằm trong lồng ngực cụ bà Trần Thị H. (95 tuổi, trú tại xã Thanh Bình Thịnh, huyện Đức Thọ, tỉnh Hà Tĩnh) đã hơn 2 năm nhưng không hay biết.

Thông tin mới nhất về sức khỏe bé trai 4 tuổi ở Nam Định bị xe công nông 'chèn' qua người
Y tế - 3 ngày trướcGĐXH - Sau gần 2 tuần điều trị, sức khoẻ bé M.T.A (4 tuổi, quê Nam Định) tiến triển tốt và được xuất viện về nhà tiếp tục chăm sóc.

Bệnh viện giữa lòng Hà Nội với gần 40% diện tích phủ xanh
Y tếGĐXH - Giữa đô thị ngày càng chật chội và ngột ngạt, có một bệnh viện dành tới gần 40% tổng diện tích xây dựng cho khuôn viên xanh, kết hợp giữa chất lượng khám chữa bệnh và các giải pháp vận hành thân thiện môi trường. Đó là Bệnh viện Việt Pháp Hà Nội, cơ sở vừa được trao chứng nhận "Bệnh viện Xanh Sạch và Dịch vụ y tế chất lượng cao" năm 2025.