Ghép tế bào gốc máu dây rốn: Cơ hội mở ra cho hàng ngàn bệnh nhân tan máu bẩm sinh

Bệnh nhi đã ổn định sức khỏe sau ca ghép và đang được các y, bác sỹ chăm sóc, theo dõi (ảnh do Viện huyết học – Truyền máu Trung ương cung cấp).

Dùng mẫu máu cuống rốn của em ghép cho anh trai

Bệnh nhân đặc biệt này 3 tuổi, quê ở Hà Nam được phát hiện mắc bệnh Thalassemia từ nhỏ, đã được điều trị, truyền máu nhiều lần tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương. Mẫu tế bào gốc máu dây rốn ghép cho bệnh nhân được lấy từ máu cuống rốn của em gái sinh cách đây 2 tháng.

Theo Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương, gia đình bệnh nhi khi biết con trai mình mắc bệnh, được sự tư vấn của các y, bác sỹ, họ đã quyết định tiếp tục sinh thêm với hy vọng tế bào dây rốn của em bé thứ hai sẽ tăng thêm cơ hội cho anh trai thoát khỏi căn bệnh tan máu bẩm sinh.

Trong quá trình người mẹ mang thai, các chuyên gia đã tiến hành chọc ối để xét nghiệm hai yếu tố: Một là xem thai nhi có mắc bệnh Thalassemia không? Hai là các chỉ số của thai nhi có sự hòa hợp với bệnh nhân không? Kết quả cuối cùng cho thấy, thai nhi không mắc bệnh Thalassemi và có sự hòa hợp hoàn toàn với bệnh nhân. Chính vì vậy, sau khi sinh gia đình đã quyết định dùng mẫu máu cuống rốn của em gái để ghép cho anh trai.

Theo TS Trần Ngọc Quế - Phó Giám đốc Trung tâm tế bào gốc (Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương), nếu nguồn tế bào gốc máu dây rốn của người cho cùng huyết thống với người nhận thì khi ghép sẽ cho kết quả tốt hơn rất nhiều so với các nguồn tế bào gốc khác. Còn ThS.BS Nguyễn Bá Khanh, Trung tâm Tế bào gốc (Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương) cho hay: “Nếu bệnh nhân không được chỉ định ghép tế bào gốc thì tiên lượng sẽ rất xấu, đặc biệt là phải truyền máu suốt đời. Bên cạnh đó, bệnh nhân sẽ gặp một số biến chứng như quá tải sắt (vì truyền máu nhiều lần), nguy cơ mắc các bệnh truyền nhiễm và suy các cơ quan chức năng như gan, lách, thận...”.

Các chuyên gia cũng cho biết, khác với các phẫu thuật hay phương pháp điều trị khác, ghép tế bào gốc phải sau ít nhất 2-3 tháng mới cho kết quả chính xác nhất là có thành công hay không. Hiện bệnh nhi nói trên khá ổn định về sức khỏe và đang được chăm sóc ở chế độ đặc biệt.

Được ghép sớm, chi phí sẽ giảm hơn rất nhiều

Thông thường, một ca ghép tế bào gốc có chi phí từ 400 – 600 triệu đồng, có ca lên tới hơn 1 tỷ đồng. Tuy nhiên, ca ghép tế bào gốc lần này của bệnh nhi bị bệnh Thalassemia chỉ hết hơn 30 triệu đồng cho mẫu tế bào gốc máu dây rốn này.

Lý giải về sự khác nhau trong chi phí, các chuyên gia Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương cho biết, gia đình bệnh nhi đã xác định được bệnh của con trai mình và chủ động gửi cuống rốn của em bé mới sinh theo hình thức dịch vụ. Sau đó, ca ghép lại được tiến hành sớm. Vì vậy, chi phí mẫu tế bào gốc máu dây rốn ghép cho bệnh nhi này thấp. Các bác sỹ đang chờ đợi kết quả từ ca ghép này bởi hiện Việt Nam có tới 10 triệu người mang gen bệnh Thalassemia.

Thalassemia là căn bệnh di truyền qua gen làm hồng cầu vỡ, người bệnh liên tục bị thiếu máu. Bệnh có hai biểu hiện nổi bật là thiếu máu và ứ sắt trong cơ thể. Người mắc bệnh này phải điều trị suốt đời và nếu không được điều trị thường xuyên, đầy đủ sẽ có nhiều biến chứng khiến chậm phát triển, giảm sức học tập, lao động, trí tuệ không minh mẫn…

Ước tính khoảng 7% dân số thế giới mang gen bệnh này. Việt Nam là một trong những nước có tỷ lệ mắc và mang gen bệnh cao với ước tính có trên 10 triệu người mang gen bệnh; Hơn 20.000 bệnh nhân tan máu bẩm sinh đang cần được điều trị. Riêng tại Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, hiện quản lý hơn 1.500 bệnh nhân mắc căn bệnh này đến từ 20 tỉnh, thành khu vực phía Bắc. Hàng năm các chuyên gia ở đây đón và tư vấn cho hơn 5.000 lượt người từ khắp nơi trên cả nước. Bệnh Thalassemia ở nước ta thường gặp nhiều nhất tại các vùng miền núi. Hiện chưa có phương pháp điều trị khỏi bệnh, chủ yếu là điều trị triệu chứng suốt đời.

Hoàng Phương/Báo Gia đình & Xã hội